Biogen 新藥 Aduhelm簡介

上文提及Biogen (BIIB) 剛拿到FDA 准用的老人痴呆症新藥Aducanumab (Aduhelm)，剛巧看到有人指FDA 亂來，裡面也有人憤而辭職。所以也就花點時間看一下吧。

雖然也有Dr 頭銜但我不是醫生，以下純粹是以門外漢的角度去看那個第三期研究的實驗結果而已。我受的訓練是怎樣短時間內把自己包裝成某領域的專家，只要不怕看原文報告，有基本的統計訓練大概誰都能讀懂那份報告。

首先說說老人痴呆(阿茲海默)症，此病的原因未明，目前有幾個假說，主要是多餘的蛋白質(beta amyloid/tau) 阻礙了腦神經細胞的連結，或是血管問題導致腦供血不足等。Biogen 新藥Aduhelm 則是針對蛋白質假說，希望從基礎解決這個病症。

Beta-amyloid 與Tau 蛋白在老人痴呆症中的角色(youtube 連結)

FDA 的approval letter 與藥廠的簡報我放在最後，我們就來看看藥廠報告了什麼。

Biogen 這項為期18個月的研究涉及位於20個國家的 3285 名輕度老人痴呆症病人，已經有人把中間的爭論寫好投到期刊上(Kuller & Lopez, 2021，連結)。簡單地說，患者腦中兩種蛋白的累積度會隨着病情加深，而biogen 新藥某程度上能減輕蛋白累積度。但在實驗中只能部份證明兩種蛋白減少了，而患者的認知能力和對照組相比看不到什麼明顯的差異。

老人痴呆症患者腦中有蛋白累積並不等於清除蛋白就能改善病情，這中間並沒有什麼邏輯關係純粹是一個假說而已。此外，實驗中途曾改變劑量，部份參與者做到一半就不再是雙盲實驗、只有少數參與者能完成整個實驗故統計可信度成疑等等令FDA 中統計組的人對實驗結果提出質疑。或許因為沒有什麼嚴重副作用、沒什麼其他可用藥，實驗結果也sound good 所以FDA 暫且認可了這隻藥。

FDA 給出准用條件是要繼續此研究並向FDA 報告，於 2030年要完成整個研究。

我的看法是希望它成功，但自己不會買這公司的股票了。該藥雖然已經能賣，但患者只是有藥比沒有好，所以付錢去參與研究而已。

附加資料：

wiki: Alzheimer disease (link)

Biogen 就新藥Aduhelm 第三期研究的簡報 (link)

FDA 准用聲明 (link)

Kuller L. H., and Lopez O. L. (2021). Engage and Emerge: Truth and consequences? Alzheimer's & Dementia, The Journal of the Alzheimer's Association. DOI: 10.1002/alz.12286 (link)